Bei der Gaucher Therapie unterstützen Ärzte den Körper dabei seine Funktionen zu verbessern Bei der Gaucher Krankheit lagert sich eine Fettsubstanz im Körper ab da ein wichtiges Abbauenzym fehlt oder nicht richtig funktioniert Die Therapie führt dem Körper entweder das fehlende Enzym zu oder hilft ihm weniger dieser Fettsubstanz zu produzieren Dadurch wird eine weitere Ablagerung verhindert und das Wohlbefinden verbessert
Dieser Artikel konzentriert sich ausschließlich auf die Gaucher Therapie Die Informationen basieren auf offiziellen zugelassenen medizinischen Behandlungen
Was sind die Ziele der Gaucher-Therapie?
Die Gaucher Therapie verfolgt drei Hauptziele
Das allgemeine Wohlbefinden verbessern Viele Menschen mit Gaucher Krankheit fühlen sich sehr müde oder haben Bauch oder Knochenschmerzen Die Therapie zielt darauf ab diese Beschwerden zu lindern und so den Alltag zu erleichtern.
Organe wie Milz und Leber schützen Bei der Gaucher-Krankheit können Milz und Leber vergrößert sein. Die Therapie hilft sie zu verkleinern oder ihr weiteres Wachstum zu stoppen und sie so vor Schäden zu schützen.
Die Knochen langfristig stärken
Manche Menschen leiden unter Knochenschmerzen oder sogenannten Knochenkrisen Eine Therapie kann diese Probleme lindern und die Knochen langfristig schützen
Die wichtigste Behandlung Enzymersatztherapie (ERT)
Was ist das
Die Enzymersatztherapie (ERT) ist die häufigste und bewährteste Behandlungsmethode bei Morbus Gaucher insbesondere bei Typ 1
Man kann sich das Enzym wie ein Reinigungsteam im Körper vorstellen Fehlt dieses Team sammeln sich Abfallstoffe an. Bei der ERT führen Ärzte dem Körper das fehlende Enzym in Form von Medikamenten zu damit er sich selbst reinigen kann
Wie wird die ERT verabreicht?
Das Medikament wird als Infusion (Tropf in eine Vene) verabreicht
Es wird langsam durch eine feine Nadel injiziert
Die meisten Patienten erhalten die Infusion alle zwei Wochen
Welche Enzympräparate gibt es?
Drei Enzympräparate sind offiziell zugelassen
Imiglucerase
Velaglucerase alfa
Taliglucerase alfa
Sie alle haben die gleiche Hauptfunktion Sie ersetzen das fehlende Enzym
Welche Vorteile bietet die Enzymersatztherapie (ERT)?
Die ERT ist sehr wirksam bei
Blutproblemen (wie z. B. niedrigem Anteil roter Blutkörperchen oder Blutplättchen)
Vergrößerter Milz und Leber
Alltagsbeschwerden wie Müdigkeit und Druckgefühl im Bauch
Knochenproblemen wobei sich die Knochen oft langsamer erholen als die Organe
Viele Menschen fühlen sich nach einigen Monaten deutlich besser und die Organe können sich verkleinern.
Für wen ist die ERT geeignet?
Die ERT ist besonders wichtig fü
Kinder und Erwachsene mit Morbus Gaucher Typ 1 die Symptome aufweisen
Menschen mit eindeutigen Gesundheitsproblemen wie einer vergrößerten Milz Anämie oder Knochenschmerzen
Viele Menschen mit Morbus Gaucher Typ 3 um die Organe und das Blut zu unterstützen (sie kann jedoch Hirnprobleme nicht vollständig behandeln).
Gibt es Nebenwirkungen?
Ja, aber sie sind in der Regel mild
Manche Menschen können während der Infusion Fieber Kopfschmerzen oder Hautausschlag bekommen.
In seltenen Fällen bildet der Körper Antikörper gegen das Enzym. In diesem Fall passen die Ärzte die Dosis oder den Behandlungsplan an.
Tablettentherapie: Substratreduktionstherapie (SRT)
Was ist das
Die Substratreduktionstherapie (SRT) ist eine weitere Therapieoption bei Morbus Gaucher die in Tablettenform eingenommen wird.
Anstatt das fehlende Enzym zuzuführen unterstützt die SRT den Körper dabei, weniger der Fettsubstanz zu produzieren die die Ablagerungen verursacht
Einfach ausgedrückt Wenn die körpereigenen Abbauprozesse geschwächt sind kann die SRT die Bildung von Ablagerungen reduzieren Genau das bewirkt die SRT
Welche Tabletten sind erhältlich?
Zwei Tabletten sind offiziell zugelassen
Eliglustat
Miglustat
Eliglustat Die moderne Tablette
Eliglustat ist hauptsächlich für Erwachsene mit Morbus Gaucher Typ 1 geeignet.
Wichtige Hinweise
Eliglustat wird von unterschiedlichen Körpern verstoffwechselt
Ärzte führen daher vor der Einnahme einen Test durch um die Verträglichkeit des Medikaments zu prüfen.
Ärzte überprüfen auch andere Medikamente die der Patient einnimmt da Eliglustat Wechselwirkungen mit diesen haben kann
Eliglustat kann
Milz- und Lebergröße reduzieren
Blutwerte verbessern
Symptome stabilisieren oder lindern
Miglustat Die ältere Tablette
Miglustat wird angewendet wenn
eine Enzymersatztherapie (ERT) nicht möglich ist
oder die ERT nicht gut vertragen wird
Nebenwirkungen treten bei Miglustat häufiger auf, wie zum Beispiel
Bauchschmerzen oder Durchfall
Gelegentlich Zittern oder Kribbeln
Daher wird Miglustat seltener als Erstbehandlung gewählt
Für wen ist die Steroidersatztherapie (SRT) geeignet?
Die SRT eignet sich in der Regel für
Erwachsene mit Morbus Gaucher Typ 1
Personen die Tabletten Infusionen vorziehen
Personen, die keine ERT anwenden können oder Infusionen als sehr belastend empfinden
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Ein weiteres Thema zum Lesen: Edin Terzics Frau
Was geschieht bei Morbus Gaucher Typ 2 und 3?
Die Therapie ist bei diesen Typen schwieriger
Die ERT kann Blut, Milz, Leber und oft auch die Knochen unterstützen
Das Enzym erreicht das Gehirn jedoch nicht ausreichend weshalb hirnbezogene Probleme durch Enzymersatztherapie (ERT) nicht effektiv behandelt werden können
Das bedeutet
Bei Typ 3 verbessert ERT viele körperliche Symptome
neben den neurologischen Symptomen besteht weiterhin Bedarf an zusätzlicher Betreuung
Wie entscheiden Ärzte welche Therapie die richtige ist?
Die Wahl der Gaucher Therapie muss den Bedürfnissen des Patienten entsprechen wie bei perfekt passenden Schuhen